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Este livro explora o campo revolucionário da terapêutica baseada no ARN, centrando-se na viagem científica desde os nucleótidos até ao silenciamento de genes através do ARN de interferência pequena (siRNA). Fornece uma análise exaustiva dos mecanismos subjacentes à interferência do ARN, a relação estrutura-função das moléculas de ARNi e as suas aplicações terapêuticas na medicina moderna. Através de estudos de caso pormenorizados de medicamentos de siRNA aprovados, como o Patisiran, o Givosiran e o Inclisiran, o livro destaca o caminho translacional desde a descoberta em laboratório até ao sucesso clínico. Também aborda desafios de formulação, sistemas de entrega, efeitos fora do alvo e direcções futuras na medicina de precisão. Concebida para investigadores, clínicos e profissionais de biotecnologia, esta obra oferece uma visão crítica do panorama em evolução das tecnologias de silenciamento de genes e da sua promessa de tratamento de doenças genéticas e metabólicas.

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9786209304187

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